世上最贵药物! 280万一剂助脊髓性肌肉萎缩病童脱苦

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诺健生静脉悬液注射剂每剂价格高达213万元,约合280万加元。 Novartis

(诺健生静脉悬液注射剂每剂价格高达213万美金,约合280万加元。 Novartis)

【加拿大都市网】世界上最昂贵的药物是甚么?价钱有多高?答案是每剂需费280万加元的诺健生静脉悬液注射剂(Zolgensma)。魁省将于10月20日使用这种用于治疗脊髓性肌肉萎缩症(Spinal Muscular Atrophy)的药品,省内约有10个家庭正在为患病的孩子争取,能像安省和亚省那样,获得诺健生的注射,以摆脱极为痛苦的疗程。

由瑞士药厂诺华(Novartis)研制的诺健生虽不能治愈脊髓性肌肉萎缩症,但可以阻止由病征引致的身体残障恶化,而且一剂见效,免除病童接受痛苦而频繁的传统疗程。

脊髓性肌肉萎缩症患者最初是肌肉活动受影响,然后是吞咽、呼吸,最后是心脏。如果得不到适当治疗,平均活不过两年。

目前魁省大部分患有此症的儿童,需于确诊后一年内,在全身麻醉下接受7次腰椎穿刺测试和7次注射,在他们有生之年,须每4个月重复一次这个疗程。

据《新闻报》(La Presse) 报道,有两名女儿罹患此症的魁省母亲特鲁比亚诺(Julie Trubiano)形容,治疗过程深具创伤性。她的幼女安娜贝尔(Annabelle)仅两个月大,年纪太小,不能全身麻醉。“我们让她保持清醒,抱着她,把她像虾一样卷缩起来,脚放到鼻子上。就像那样,她要接受4次腰椎穿刺,很残酷。有30分钟,婴儿的惨叫声充斥整个手术室,令每个听到的人都感到心酸,气氛很凝重。”

21个月大的长女伊丽莎白(Elisabeth)情况也好不了多少,“我们一回到医院,她就知道将会发生甚么事,开始尖叫。听着自己女儿不住求饶,真让人心碎。”

从下周起,魁省将向年龄不足半岁的患病婴孩,在符合特定条件的情况下,提供诺健生注射。省卫生及社会服务厅表示,对较年长的病童,将因应个别病情而决定是否提供。

特鲁比亚说:“我对安娜贝尔有机会获得注射非常感恩,但为伊丽莎白感到愧疚,希望不用向她解释,为甚么她要定期接受腰椎穿刺,而妹妹不用。”

联邦卫生部于去年12月批准使用诺健生,数个月后,安省及亚省相继决定,在特定条件下向患者提供这种药物。魁省卫生厅周五表示,由于此药价钱昂贵,各省联合与药商议价,争取较优惠的价钱,谈判在近日取得了进展。

脊髓性肌萎缩症是遗传性疾病中,导致幼儿死亡的主因。尽管受影响者只占人口10,000分之一,但带有此病突变基因的人,却占40分之一,他们大都不会受到影响,甚至把疾病遗传给子女而不自知,直到子女被诊断出问题,往往为时已晚。暂时仍无任何药物,可以逆转由此病引致的残疾,因此尽早诊断至关重要。安省已把此症加进产前检验危疾名单中,魁省国家卫生服务研究所(INESSS)正在积极研究,将于短期内向省府提交建议。

 

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