世上最貴藥物! 280萬一劑助脊髓性肌肉萎縮病童脫苦

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诺健生静脉悬液注射剂每剂价格高达213万元,约合280万加元。 Novartis

(諾健生靜脈懸液注射劑每劑價格高達213萬美金,約合280萬加元。 Novartis)

【加拿大都市網】世界上最昂貴的藥物是甚麼?價錢有多高?答案是每劑需費280萬加元的諾健生靜脈懸液注射劑(Zolgensma)。魁省將於10月20日使用這種用於治療脊髓性肌肉萎縮症(Spinal Muscular Atrophy)的藥品,省內約有10個家庭正在為患病的孩子爭取,能像安省和亞省那樣,獲得諾健生的注射,以擺脫極為痛苦的療程。

由瑞士藥廠諾華(Novartis)研製的諾健生雖不能治癒脊髓性肌肉萎縮症,但可以阻止由病徵引致的身體殘障惡化,而且一劑見效,免除病童接受痛苦而頻繁的傳統療程。

脊髓性肌肉萎縮症患者最初是肌肉活動受影響,然後是吞咽、呼吸,最後是心臟。如果得不到適當治療,平均活不過兩年。

目前魁省大部分患有此症的兒童,需於確診後一年內,在全身麻醉下接受7次腰椎穿刺測試和7次注射,在他們有生之年,須每4個月重複一次這個療程。

據《新聞報》(La Presse) 報道,有兩名女兒罹患此症的魁省母親特魯比亞諾(Julie Trubiano)形容,治療過程深具創傷性。她的幼女安娜貝爾(Annabelle)僅兩個月大,年紀太小,不能全身麻醉。「我們讓她保持清醒,抱着她,把她像蝦一樣捲縮起來,腳放到鼻子上。就像那樣,她要接受4次腰椎穿刺,很殘酷。有30分鐘,嬰兒的慘叫聲充斥整個手術室,令每個聽到的人都感到心酸,氣氛很凝重。」

21個月大的長女伊麗莎白(Elisabeth)情況也好不了多少,「我們一回到醫院,她就知道將會發生甚麼事,開始尖叫。聽着自己女兒不住求饒,真讓人心碎。」

從下周起,魁省將向年齡不足半歲的患病嬰孩,在符合特定條件的情況下,提供諾健生注射。省衛生及社會服務廳表示,對較年長的病童,將因應個別病情而決定是否提供。

特魯比亞說:「我對安娜貝爾有機會獲得注射非常感恩,但為伊麗莎白感到愧疚,希望不用向她解釋,為甚麼她要定期接受腰椎穿刺,而妹妹不用。」

聯邦衛生部於去年12月批准使用諾健生,數個月後,安省及亞省相繼決定,在特定條件下向患者提供這種藥物。魁省衛生廳周五表示,由於此葯價錢昂貴,各省聯合與藥商議價,爭取較優惠的價錢,談判在近日取得了進展。

脊髓性肌萎縮症是遺傳性疾病中,導致幼兒死亡的主因。儘管受影響者只佔人口10,000分之一,但帶有此病突變基因的人,卻佔40分之一,他們大都不會受到影響,甚至把疾病遺傳給子女而不自知,直到子女被診斷出問題,往往為時已晚。暫時仍無任何藥物,可以逆轉由此病引致的殘疾,因此儘早診斷至關重要。安省已把此症加進產前檢驗危疾名單中,魁省國家衛生服務研究所(INESSS)正在積極研究,將於短期內向省府提交建議。

 

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