脑内注入iPS细胞治疗帕金森症 全球首例临床试验告捷

加拿大都市网

■中国第四军医大学微创神经外科中心的医生为来自甘肃的54岁帕金森患者席秀英做手术。

星岛日报讯

日本京都大学研究员9日宣布,用诱导性多能干细胞(iPS细胞)注入一名五十余岁男性帕金森病人的脑内,为全球首个以干细胞治疗帕金森症的临床试验。该患者在手术后没有不良反应,惟仍须接受为期两年的观察。

帕金森病是一种影响中枢神经系统的慢性神经退化疾病,主要影响运动神经系统。它的症状通常随时间缓慢出现,早期最明显的症状为颤抖、肢体僵硬、运动功能减退和步态异常,也可能有认知和行为问题;痴呆症在病情严重的患者中相当常见,超过三分之一的病例也会发生重性抑郁障碍和焦虑症。其他可能伴随的症状包括知觉、睡眠、情绪问题。帕金森病带来的主要运动症状合称为帕金森综合征。

现在临床上仍然是以典型的运动症状为主要的诊断标准,但此时患者大脑的多巴胺已经下降到仅剩20%,再进行治疗,所有的治疗效果都变得微乎其微。因此早发现、早诊断、早治疗非常重要。

遗憾的是,现在临床上却没有任何的一种方法可以在早期诊断帕金森病,包括人们所熟悉的CT,核磁都不可以。

iPS细胞有潜力发展成人体的各种细胞,医学界计划对多种疾病使用iPS细胞再生医疗。但据京都大学称,这次以干细胞治疗帕金森症的临床试验在全球尚属首例。这宗临床试验由京都大学医院和京都大学iPS细胞研究所携手进行。研究员以京都大学储备的不易发生排斥反应的iPS细胞(由他人捐出),制作神经细胞,然后移植到患者脑内,补充产生多巴胺的神经细胞。接受试验性治疗的男性患者,在上月手术后情况稳定。为抑制排斥反应,研究员也将对患者使用免疫抑制剂。

京都大学早于今年7月已表明,计划对七名年龄由50至69岁的帕金森症患者,进行iPS细胞治疗的临床试验。而在上月对一名患者的约3小时手术中,研究员把240万个iPS细胞,注入患者的左边脑部。若在未来半年没有出现问题,研究员会将另外240万个iPS细胞注入患者的右边脑部。

临床试验主要目的是对细胞移植的安全性,包括是否会在脑内产生肿瘤等进行确认,据悉目前未发现脑出血等不良情况。病人目前仍须接受为期两年的观察。京都大学干细胞专家高桥淳教授9日向记者称,对于患者展现勇气和决心,参与临床试验,要表示感谢。

帕金森症因脑干内称为“黑质”的部位退化,以致未能产生足够的神经传导物质“多巴胺”而起,目前尚无根治疗法。据全球性的统计,每八百人便有一人患上此症。日本国内的患者估计约有十六万人。

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