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美国基因治疗公司Spark Therapeutics表示，公司针对失明人群新研发的基因治疗药物定价85万美元，使其成为全球最昂贵的药物。 该公司CEO Jeff Marrazzo说，该公司新研发的Luxturna药物根据患者的失明情况进行收费，每只眼睛将收取42.5万美元的费用，这也是近期美国食品和药物管理局批准的首个基因疗法药物。据Financial Times消息，而即便价格高达85万美元，Luxturna的价格也低于该公司几周前暗示的100万美元售价。 与往往需要数月或数年时间服用的传统药物不同的是，基因疗法药物针对疾病源头只需要一次性的治疗。Luxturna会直接在患者眼睛里注入所缺失的基因，在那里它会激发机体产生一种感光所必需的蛋白质。在临床试验中，这种药物使一些视力严重受损的人恢复了视力。尽管Luxturna针对的是一种相对罕见的遗传性失明，但几家公司正在为更常见的疾病开发类似的治疗方法。