8月5日，据美国媒体STAT报道，上海辉大基因进行的基因编辑临床试验中，一名患杜氏肌营养不良症（DMD）的受试男孩死亡。辉大基因周三发布声明，证实事件发生于去年8月，但未透露患者的身份等细节。
辉大基因表示，鉴于此严重临床事件，公司开展了全面的临床与科学调查，包括实验室检测、免疫学分析、病理学分析及尸检分析，进行事实和因果关系的审慎核实和评估。完整结果已于2026年1月递交同行评审，更多科学细节将在论文发表后公开。
数周前，《科学》杂志披露去年3月一名女童在上海交通大学医学院附属新华医院，接受全球首例脑靶向基因编辑治疗后，死于相关严重免疫反应。上海卫生部门及上海交大医学院已展开调查。
