本报讯
幼年型粒单核细胞白血病素有 “儿童白血病之王”的称号,患儿往往在发病一年内就死亡。目前最佳的治疗方式是造血干细胞移植,但复发率仍高达50%。但如今,这一“儿童白血病之王”难题有望被广东科学家攻克。
近一两年来,广州南方医院儿科主任李春富、主治医生彭智勇及其团队成员利用去甲基化联合造血干细胞移植,目前已成功使得13例患儿存活,无一例复发,最长的已经生存了39个月。
据南方网报道,在南方医科大学南方医院的儿科病房,6岁的小宇光着头、戴着口罩的小宇,比同龄人瘦小黝黑,正开心地跟哥哥打打闹闹。他不知道的是,自己曾被“判了死刑”,幸运地被医生们救了回来。
去年的一次幼稚园体检中,小宇被发现血小板异常,他的父亲曾先生带着儿子四处就医,几经周折,最后在香港玛丽医院确诊患上了“儿童白血病之王”JMML。
李春富介绍,JMML主要侵袭婴幼儿,患儿血液中粒单核两系细胞恶性增殖,发病的男女幼儿比例为13:1。患儿主要表现为发热、白细胞高、贫血、出血、肝脾增大以及肺部等组织浸润,不少患儿肚子膨胀增大。
虽然这种病只占儿童白血病的2%左右,但病死率高,化疗效果差,长期生存率不到10%。一般患儿在发病一年内死亡,死因主要为感染和肿瘤细胞浸润导致的器官功能衰竭。因此,许多患病儿童的家长只能选择放弃治疗,非常绝望。
听说南方医院的李春富有成功救治的案例,曾先生抱着最后一线希望,带着儿子找到了李春富“赌一把”。“不尝试的话,孩子就没有希望了。”曾先生说。
他赌赢了。李春富为小宇进行了去甲基化联合HCT的治疗,目前小宇的白血病已经消失,也没有复发。
小宇是幸运的。在他之前,很多同样的患儿,都未能等到生存的希望。李春富的团队以前也曾尝试治疗JMML病人,但在2014年前,所有治疗的JMML患儿无一例生存。
2014年4月,一位深圳的母亲带着自己2岁的患了JMML的儿子找到了李春富。李春富明确坦诚地告诉她:“这种病我从来没有治好过。”但这位母亲非常坚定地说:“你没治好过,我也相信你,我想给我的小孩一个机会。”这位母亲这种置之死地而后生的勇气,鼓励了李春富开始积极尝试研发新疗法。
在两次国际学术会议上,国外的临床研究发现给了他重要的启迪。一是美国休士顿MD安德森癌症中心的一位教授在讲课时候介绍,地西他滨——一种去甲基化的化疗药物,能缓解成年人慢性粒单核细胞白血病。另一个是在美国血液年会上,李春富获悉,地西他滨在移植后使用能增加生存率。
李春富思考:能不能把地西他滨和造血干细胞移植两者结合起来治疗JMML?很快,李春富开始将地西他滨用在异基因造血干细胞移植(HCT)的前后,效果令人鼓舞:包括小宇在内,李春富团队目前治疗了14例JMML病童,除了一例因移植失败无力再次移植而死亡外,其余13例病人均已存活,无一例复发,并无中度以上并发症,存活最长的已达39个月,结果令人鼓舞。
这位2岁的深圳患儿成为李春富成功治愈的第一位患儿,那位勇敢的母亲为自己的孩子争取到了活下去的机会。