本報訊
幼年型粒單核細胞白血病素有 「兒童白血病之王」的稱號，患兒往往在發病一年內就死亡。目前最佳的治療方式是造血幹細胞移植，但複發率仍高達50%。但如今，這一「兒童白血病之王」難題有望被廣東科學家攻克。
近一兩年來，廣州南方醫院兒科主任李春富、主治醫生彭智勇及其團隊成員利用去甲基化聯合造血幹細胞移植，目前已成功使得13例患兒存活，無一例複發，最長的已經生存了39個月。
據南方網報道，在南方醫科大學南方醫院的兒科病房，6歲的小宇光着頭、戴着口罩的小宇，比同齡人瘦小黝黑，正開心地跟哥哥打打鬧鬧。他不知道的是，自己曾被「判了死刑」，幸運地被醫生們救了回來。
去年的一次幼稚園體檢中，小宇被發現血小板異常，他的父親曾先生帶著兒子四處就醫，幾經周折，最後在香港瑪麗醫院確診患上了「兒童白血病之王」JMML。
李春富介紹，JMML主要侵襲嬰幼兒，患兒血液中粒單核兩系細胞惡性增殖，發病的男女幼兒比例為13：1。患兒主要表現為發熱、白細胞高、貧血、出血、肝脾增大以及肺部等組織浸潤，不少患兒肚子膨脹增大。
雖然這種病只佔兒童白血病的2%左右，但病死率高，化療效果差，長期生存率不到10%。一般患兒在發病一年內死亡，死因主要為感染和腫瘤細胞浸潤導致的器官功能衰竭。因此，許多患病兒童的家長只能選擇放棄治療，非常絕望。
聽說南方醫院的李春富有成功救治的案例，曾先生抱着最後一線希望，帶著兒子找到了李春富「賭一把」。「不嘗試的話，孩子就沒有希望了。」曾先生說。
他賭贏了。李春富為小宇進行了去甲基化聯合HCT的治療，目前小宇的白血病已經消失，也沒有複發。
小宇是幸運的。在他之前，很多同樣的患兒，都未能等到生存的希望。李春富的團隊以前也曾嘗試治療JMML病人，但在2014年前，所有治療的JMML患兒無一例生存。
2014年4月，一位深圳的母親帶着自己2歲的患了JMML的兒子找到了李春富。李春富明確坦誠地告訴她：「這種病我從來沒有治好過。」但這位母親非常堅定地說：「你沒治好過，我也相信你，我想給我的小孩一個機會。」這位母親這種置之死地而後生的勇氣，鼓勵了李春富開始積極嘗試研發新療法。
在兩次國際學術會議上，國外的臨床研究發現給了他重要的啟迪。一是美國休士頓MD安德森癌症中心的一位教授在講課時候介紹，地西他濱——一種去甲基化的化療藥物，能緩解成年人慢性粒單核細胞白血病。另一個是在美國血液年會上，李春富獲悉，地西他濱在移植後使用能增加生存率。
李春富思考：能不能把地西他濱和造血幹細胞移植兩者結合起來治療JMML？很快，李春富開始將地西他濱用在異基因造血幹細胞移植（HCT）的前後，效果令人鼓舞：包括小宇在內，李春富團隊目前治療了14例JMML病童，除了一例因移植失敗無力再次移植而死亡外，其餘13例病人均已存活，無一例複發，並無中度以上併發症，存活最長的已達39個月，結果令人鼓舞。
這位2歲的深圳患兒成為李春富成功治癒的第一位患兒，那位勇敢的母親為自己的孩子爭取到了活下去的機會。
