美國基因治療公司Spark Therapeutics表示,公司針對失明人群新研發的基因治療藥物定價85萬美元,使其成為全球最昂貴的藥物。
該公司CEO Jeff Marrazzo說,該公司新研發的Luxturna藥物根據患者的失明情況進行收費,每隻眼睛將收取42.5萬美元的費用,這也是近期美國食品和藥物管理局批准的首個基因療法藥物。據Financial Times消息,而即便價格高達85萬美元,Luxturna的價格也低於該公司幾周前暗示的100萬美元售價。
與往往需要數月或數年時間服用的傳統藥物不同的是,基因療法藥物針對疾病源頭只需要一次性的治療。Luxturna會直接在患者眼睛裏注入所缺失的基因,在那裡它會激發機體產生一種感光所必需的蛋白質。在臨床試驗中,這種藥物使一些視力嚴重受損的人恢復了視力。儘管Luxturna針對的是一種相對罕見的遺傳性失明,但幾家公司正在為更常見的疾病開發類似的治療方法。