mRNA療法是什麼?生物科技新銳公司Moderna在美上市

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主打mRNA(信使RNA)療法的生物科技新銳公司Moderna Therapeutics日前已向美國證管會(SEC)遞交檔,申請在納斯達克上市,募資5億美元,股票代碼mRNA。

申報檔顯示,這一估值70億美元的生物科技獨角獸計劃將所募資金用於藥物研發和臨床開發,領頭承銷此次IPO的投行包括摩根士丹利、高盛和摩根大通,股東包括富達投資、紅杉資本等。華爾街見聞報道,此外,在截至9月30日的9個月中,Moderna營收1億美元,虧蝕2.43億美元。去年同期,該公司則是營收1.14億美元,凈虧蝕2.18億美元。

根據官網的公開信息,截至9月30日,Moderna資產負債表上共有現金12.3億美元,沒有負債。在此之前,該公司已經通過私人融資的方式籌集了24億美元資金,最新估值就是在今年2月的一輪5億美元融資中獲得的。

這家成立於2010年的生物科技企業致力於研發傳染病、癌症免疫和罕見病相關療法。簡單來說,Moderna計劃製造合成mRNA,之後注射入患者體內,使其體內細胞自行產生藥物療法。
這一療法廣受青睞,原因在於若能將mRNA導入體內的特定細胞或者組織中,那麼就可以利用細胞本身的核糖體表達出mRNA編碼的蛋白。因為mRNA可以表達的蛋白多種多樣,所以可以通過mRNA治療的疾病非常廣泛。

與基因療法相比,mRNA不會影響DNA的結構,而且隨着時間的推移會被細胞分解,所以它的副作用能夠得到更精確的控制。因此,mRNA療法在治療疾病方面有非常大的潛力。

但值得注意的是,使用mRNA作為治療手段也需要克服兩個技術難關:一是體外合成的mRNA會被人體的免疫系統識別成外來物,從而產生免疫反應。二是如何將mRNA導入到特定的細胞和組織中發揮作用。目前,該公司研發管線中有21個研發項目,其中10個已進入臨床開發階段。