Tag: 干细胞疗法

网上图片 据澎湃新闻报道，前段时间中国富豪远赴乌克兰干细胞治疗诊所，一针60万元求“续命”的新闻引起社会对干细胞治疗的关注。然而，欧美学者在7月9日至14日在法国图卢兹举行的欧洲科学开放论坛上交流案例和思想，认为应对“掠夺性”干细胞持谨慎态度。 美国维克森林大学生物伦理、健康与社会中心主任伊尔蒂斯（Ana Iltis）和她的团队在过去几年内 密切跟踪所谓的“干细胞疗法”造成的医疗事故，比如去年3名美国女性因眼球黄斑退行性病变，在眼球中注射干细胞后立刻失明。 她对澎湃新闻表示，之所以公众没有听说更多的负面后果，可能有三方面的原因。第一，有些干细胞治疗的伤害会在很久后才显现。一名美国瘫痪女子在脊柱附近注射嗅觉干细胞，期待它们分化成新的神经元。 八年后，她的瘫痪情况没有改善，背部却出现疼痛。医生开刀后发现，她的脊柱附近长出了一团由鼻细胞组成的肿瘤。 第二，由于付费干细胞治疗领域的极端信息不透明、不对等问题，有些诊所可能根本就没有向患者体内注射干细胞。 第三，大部分付了“天价”诊疗费的患者会选择隐瞒，“毕竟，你不想显得自己钱多人傻。” 干细胞是一类具有自我更新能力和多向分化潜能的原始细胞，干细胞疗法是通过特殊的移植技术，将干细胞移植到体内，代替那些正常或非正常死亡的细胞，从而恢复机体功能。 一些与视觉、骨骼相关的干细胞疗法在部分国家获得了批准，但整体来讲，干细胞疗法的发展远远低于公众的期待。人们对“青春泉”的热情持续不减，游走在灰色地带的干细胞治疗诊所也源源不绝。 加拿大阿尔伯塔法律系教授考菲尔德（Timothy Caulfield）对相关的舆论进行长期跟踪和分析，认为就美国的例子而言，存在精心组织的信息误导现象。比如，一些干细胞治疗诊所会在一些似是而非的“学术期刊”上发表论文，或是利用名人效应进行营销。 名人效应在美国的体育界尤其典型。考菲尔德接触过NFL、NBA一些球员的治疗师，他们表示会遇到一些上门推销的干细胞诊所。这些尝试性的体验项目随后会被媒体描写成常规治疗。 伊尔蒂斯呼吁监管上的国际合作。就在中国的富豪远赴乌克兰、德国、澳大利亚“天价续命”的同时，无数绝望的美国患者也正奔向古巴、黎巴嫩、印度和中国。这些所谓的海外机构极易逃脱法律的制裁。比如，一名18个月的男婴在德国杜塞尔多夫一家机构进行脑部干细胞注射后死亡，该机构最终以搬离德国的方式轻松脱身。甚至，该机构在受到严密调查的同时依然进行了一例相同的脑部干细胞注射，差点导致一名10岁男孩丧生。（Alice编辑）  

网上图片 据Singularityhub报道，在伊莱安娜·康斯坦丁诺（Elianna Constantino）出生之前，她就曾在母亲体内假死过。伊莱安娜患有罕见的遗传性血液疾病——地中海贫血病（alpha thalassemia major），它会阻止红细胞正常形成。这种疾病没有治愈方法，对发育中的胎儿通常是致命的。 但在母亲子宫里的时候，伊莱安娜接受了非常大胆的治疗。医生们从她的母亲身上分离出健康的干细胞，并通过脐带血管注射进去。4个月后，伊莱安娜出生时哭声嘹亮，满头细发闪闪发光，根本不像生病的样子。伊莱安娜是第一个突破干细胞移植界限的临床试验先驱者。在加州大学贝尼奥夫儿童医院(UCSF Benioff Children 's Hospital)儿科医生、胎儿外科医生蒂皮·麦肯齐(Tippi MacKenzie)的带领下，这项大胆的试验提出了一个问题：如果我们能在遗传性疾病患者出生前治愈他们，那将会怎样？ 麦肯齐的试验并不是全新的。自上世纪90年代以来，医生们就在想，是否有可能在胎儿出生前对其进行干细胞移植。许多遗传性的血液疾病都有可能通过这种方式被治愈，包括地中海贫血病以及镰状细胞病。在镰状细胞病中，红血球会长成尖锐的镰刀状，损害血管，阻碍有效的氧气输送。 在母亲子宫里治疗胎儿的想法是非常激进的。长期以来，医生们始终认为胎儿被包裹在一层不可渗透的保护屏障中，这有助于保护发育中的人类免受外界的伤害。早期的胚胎干细胞移植实验似乎支持这一信条。大多数使用父亲干细胞的试验都失败了，这使得医生们相信这个手术是不可能完成的。但随后对动物的研究发现了一个关键的信息：母亲的免疫系统正在排斥父亲的干细胞，而不是胎儿本身。 其他研究显示，胎儿并非被完全隔离，而是不断地与母亲交换细胞，以至于胎儿细胞实际上可以从母亲的血液中分离出来。这样做的原因是为了让双方的免疫系统保持平衡。因为胎儿有部分来自父亲的DNA，对于母亲来说，这部分细胞属于外来者。这种细胞来回传输的行为“教会”母亲和胎儿的免疫系统冷静下来：即使这些细胞与基因并非完全匹配，胎儿的细胞也能容忍母亲的细胞，反之亦然。这样，在怀孕期间，胎儿的免疫系统就会与母亲对抗。 一旦孩子出生，这种“和谐的休战”就会改变。孩子的免疫系统会发挥作用，攻击任何与身体无关的细胞。出生后，骨髓移植需要使用药物杀死婴儿自身的骨髓细胞，以便为健康的骨髓细胞腾出空间。它还需要高剂量的免疫抑制药物来控制婴儿的免疫系统，以支持新的健康细胞则发挥作用。显然，这种治疗对新生儿来说是极其危险的。由于高致死率，如果孩子患有遗传性的血基性疾病，如地中海贫血病，许多怀孕的父母可以选择终止妊娠。 但动物研究也提供了一线希望：胎儿是干细胞移植的完美候选者。而他们的母亲，如果足够健康的话，则是完美的捐献者。在伊莱安娜出生18周后，父母发现他们的孩子出了问题。超声检查发现她的心脏增大了一倍，是正常尺寸的两倍，肺脏和其他器官也出现液体结构。伊莱安娜的大脑似乎缺乏氧气，尽管血液以异常的快速度流过这个器官。所有的迹象都显示，她患有地中海贫血病。 治疗的选择非常有限。伊莱安娜可以接受输血以替代她畸形的红细胞，这种红细胞携带氧气穿越全身。如果她生下来是活的，她终生都需要输血维持生命。即使是这样，对大脑造成重大损害的风险也会很高。但也有一线希望：伊莱安娜的母亲有地中海贫血病的健康基因副本。地中海贫血病包括两种主要基因，每一种都有两份副本。要想表达出症状，所有四个副本都必须是坏的。因为母亲有健康的副本，她的干细胞也很健康，理论上可以为她的胎儿产生正常功能的红细胞。 研究小组从伊莱安娜的母亲那里采集了骨髓样本，并分离出了干细胞。这些细胞有可能成为任何一种血细胞。在输血过程中，大约5000万个健康细胞通过母亲的腹部被注射到脐静脉。一旦释放出来，这些细胞就能参与血液循环，并发育成健康、成熟的血细胞。这是一个巨大的数字，但有充分的理由。干细胞像小鱼雷一样聚集在骨髓里。移植的细胞越多，母亲健康的干细胞排斥胎儿缺陷细胞的可能性就越大。 在接下来的几个月里，又进行了三次输血之后，伊莱安娜出人意料地出生了。麦肯齐激动万分，她解释说:“这是我们首次使用高剂量、直接植入胎儿血液的母亲细胞。”再加上三次输血，可能会带来更高的成功机会。目前，研究小组还不知道伊莱安娜是否已经完全痊愈。到目前为止，她仍然需要每三周输血一次，但是研究小组在她的血液中发现了她母亲的干细胞。 下一步是看看其母亲的细胞是否会永久嵌入在孩子的骨髓中，这在医学上被称为“移植”。研究人员还想知道，这些细胞能否在孩子的生命中产生健康的血细胞。但是第一阶段的试验已经取得了成功，无论是母亲还是伊莱安娜似乎都没有任何副作用，比如免疫反应。麦肯齐激动地说：“我很高兴它是安全的，而且是可行的。” 研究人员计划继续优化治疗方案，尽可能增加成功移植干细胞的机会。麦肯齐说:“如果我们发现这对治疗地中海贫血病是安全有效的，我们希望将它应用于许多其他的血液疾病，其中最常见的是镰状细胞病。”她补充说，不管怎样，我们需要让大家明白，为地中海贫血病进行胎儿输液是挽救生命的方法。 麦肯齐的试验只是一个例子，说明胎儿医学（一度被认为是不可能的）进展得有多快。今年早些时候，一个研究小组成功地让三个孩子免受了一种遗传疾病的困扰，这种遗传疾病会导致新生儿没有汗腺。在这种情况下，胎儿被注射了一种他们的身体无法自己制造的蛋白质，尽管这种蛋白质药物对婴儿不起作用，但它使胎儿得以发育出汗腺，而汗腺对维持体温至关重要。 研究结果表明，在婴儿出生之前，当胎儿正在经历快速的发育变化时，很有可能在早期就染上某些遗传疾病。如果医生能够在新生儿遭受严重伤害之前的关键时刻，将功能失常的基因或细胞作为治疗目标，那么在婴儿出生之前，就有可能治愈以前无法治愈的疾病。 （文/小小） 来源：网易科技