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Tag: mRNA

mRNA疗法是什么?生物科技新锐公司Moderna在美上市

网上图片 主打mRNA(信使RNA)疗法的生物科技新锐公司Moderna Therapeutics日前已向美国证管会(SEC)递交档,申请在纳斯达克上市,募资5亿美元,股票代码mRNA。 申报档显示,这一估值70亿美元的生物科技独角兽计划将所募资金用于药物研发和临床开发,领头承销此次IPO的投行包括摩根士丹利、高盛和摩根大通,股东包括富达投资、红杉资本等。华尔街见闻报道,此外,在截至9月30日的9个月中,Moderna营收1亿美元,亏蚀2.43亿美元。去年同期,该公司则是营收1.14亿美元,净亏蚀2.18亿美元。 根据官网的公开信息,截至9月30日,Moderna资产负债表上共有现金12.3亿美元,没有负债。在此之前,该公司已经通过私人融资的方式筹集了24亿美元资金,最新估值就是在今年2月的一轮5亿美元融资中获得的。 这家成立于2010年的生物科技企业致力于研发传染病、癌症免疫和罕见病相关疗法。简单来说,Moderna计划制造合成mRNA,之后注射入患者体内,使其体内细胞自行产生药物疗法。 这一疗法广受青睐,原因在于若能将mRNA导入体内的特定细胞或者组织中,那么就可以利用细胞本身的核糖体表达出mRNA编码的蛋白。因为mRNA可以表达的蛋白多种多样,所以可以通过mRNA治疗的疾病非常广泛。 与基因疗法相比,mRNA不会影响DNA的结构,而且随着时间的推移会被细胞分解,所以它的副作用能够得到更精确的控制。因此,mRNA疗法在治疗疾病方面有非常大的潜力。 但值得注意的是,使用mRNA作为治疗手段也需要克服两个技术难关:一是体外合成的mRNA会被人体的免疫系统识别成外来物,从而产生免疫反应。二是如何将mRNA导入到特定的细胞和组织中发挥作用。目前,该公司研发管线中有21个研发项目,其中10个已进入临床开发阶段。

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