格利貝拉（Glybera）是第一個在西方國家獲准上市的基因藥物，用於治療罕見性遺傳病——脂蛋白脂肪酶缺乏症（LPLD）。但據《麻省理工技術評論》雜誌網站近日報道，這一歷經25年研發才艱難問世的藥物，即將因定價太高和需求不足而退出市場。
開發這一藥物的荷蘭著名生物技術公司UniQure上周發表聲明稱，歐盟授權該葯的上市期限今年10月將到期，屆時不會重新申請延期。
公司對此給出的理由是，該葯的市場需求非常受限，未來幾年有財力使用該葯的病人也不會明顯增加。格利貝拉2012年獲得歐盟藥物管理機構批准並於2014年上市，對經歷系列挫敗和安全質疑的基因療法來說，是具有里程碑意義的重要事件。但該藥物當時的定價超乎了人們的想像，其一次療程價格高達100多萬美元，開創了現代處方葯價格新紀錄，也為其後來「有價無市」的市場表現埋下了隱患。
脂蛋白脂肪酶缺乏症又名家族性高乳糜微粒血症，因患者血液無法承受任何脂肪顆粒，各種急性胰腺炎反覆發作，非常痛苦甚至危及生命。在格利貝拉問世之前，針對該病並無特效藥物，只能通過飲食方法控制血脂濃度。而格利貝拉通過一種腺相關病毒（AAV），將產生功能性脂蛋白脂肪酶的基因遞送到患者骨骼肌，患者接受治療後胰腺炎發病率大大降低，並可以放鬆飲食限制，提高生活質量。
但由於葯價太高，醫保機構對該葯使用費用的相關報銷設置了重重障礙，目前只有一位患者接受了該葯治療。
麻省理工學院生物醫藥創新中心專門研究歐洲藥物定價機制的專家凱西·奎因表示，脂蛋白脂肪酶缺乏症患者人數本來就不多，每百萬人才有一人患病，再加上公眾對其效用的質疑一直存在，「一針百萬」的定價缺乏充足的論證。「格利貝拉的失敗並不意味着其他基因療法也會陷入類似麻煩，但這或將引來業界對基因藥物定價機制的深刻反思。」奎因說。
